Przez lata koncerny nie produkowały lekarstw na rzadkie choroby, bo na nich nie zarabiały. Sytuacja zmieniła się dzięki pomocy państw. Ale kryzys wymusza oszczędności.

Kiedy Nick Sireau zauważył, że po zsiusianiu pieluszki jego nowo narodzonego dziecka czernieją, lekarze powiedzieli mu, że synek je za dużo czerwonej kapusty. Postawienie właściwej diagnozy zajęło im kilka miesięcy. Okazało się, że dziecko cierpi na bardzo rzadką chorobę – alkaptonurię. Teraz, po dziesięciu latach, pojawiła się nadzieja, że w wyniku ostatnich badań można będzie je leczyć.

Ale czy pozwoli na to kryzys ? – W przeszłości nikt nic nie robił. Znam historię człowieka, który 40 lat chodził do lekarzy, a prawidłową diagnozę postawiono mu na trzy dni przed śmiercią – mówi Sireau, który stał się jednym z działaczy ruchu na rzecz chorych na alkaptonurię.

Wśród zaledwie 90 osób cierpiących na to schorzenie w Wielkiej Brytanii jest dwóch jego synów. Choroba została odkryta ponad sto lat temu i była jednym z pierwszych znanych schorzeń o podłożu genetycznym: po osiągnięciu wieku średniego pojawia się zwapnienie tętnic wieńcowych i ciężki artretyzm, który leczy się tylko za pomocą środków przeciwbólowych i operacji stawów. – Trzeba było poważnych badań, by opracować pierwszy lek na chorobę.

Jego kliniczne testy zaczną się w listopadzie – dodaje. Alkaptonuria to jedna z tysięcy zaniedbywanych przez koncerny farmaceutyczne schorzeń, do których należą m.in. choroba Pompego oraz mukowiscydoza. Zaniedbywanych, bo każde z nich dotyka zaledwie garstki osób.

Reklama

Jednak można zarobić

Badania nad rzadkimi chorobami – w Europie to schorzenia występujące nie więcej niż u 5 osób na 10 tys. – przez lata nie opłacały się koncernom, bo poniesione nakłady nigdy się nie zwracały. Jednak idąc za przykładem Japonii oraz USA, Unia Europejska na przełomie tysiącleci wprowadziła prawo pozwalające instytucjom państwowym współfinansować badania nad lekami na bardzo rzadkie schorzenia, tzw. lekami sierocymi (orphan drugs).

By jeszcze mocniej zachęcić koncerny do badań, zgodzono się na 10-letnie prawo wyłączności rynkowej na każdy zatwierdzony medykament, co daje jego producentom faktyczny monopol (pod warunkiem że nie pojawi się lepszy lek).

– Nowe prawo znacząco poprawiło sytuację w ciągu ostatniej dekady. Tylko w Europie zatwierdzono 70 nowych sierocych leków – mówi Yann Le Cam, szef Eurodis, organizacji walczącej o prawa pacjentów z rzadkimi chorobami. Dwa tygodnie temu Europejska Agencja Leków zgodziła się na pierwszą w świecie zachodnim terapię genetyczną Glybera do leczenia zespołu chylomikronemii – który nie pozwala organizmowi wchłaniać tłuszczu z pożywienia i doprowadza do ostrego zapalenia trzustki.

10 lat temu nad lekami sierocymi pracowało zaledwie kilkunastu specjalistów, większość dla firmy Genzyme z Bostonu, która jako pierwsza opracowała remedium na chorobę Fabry’ego – niedobór enzymu powodujący ostre bóle mięśniowo-kostne, niewydolność nerek oraz zwiększone ryzyko udaru. Teraz badania prowadzą największe koncerny farmaceutyczne. – W przeszłości wiele firm zakładało, że nie ma żadnej szansy na zwrot pieniędzy wydanych na badania. Teraz pojawił się model biznesowy, który rzeczywiście działa: bardziej opłacalne jest leczenie rzadkich chorób niż sprzedaż zwykłych leków dużej liczbie ludzi – mówi szef Genzyme David Meeker.

Inwestorzy również zwracają uwagę na ten trend. – Leki sieroce to nowe zjawisko w branży farmaceutycznej, które daje szybki zwrot z inwestycji. Firmy farmaceutyczne zaczęły zwracać na to uwagę, bo to dla nich sposób na odrobienie strat po wygaśnięciu patentów na najbardziej chodliwe medykamenty (Magazyn z 27.01.2012 r. – red.) – mówi Mungo Park, szef banku inwestycyjnego Innovator Capital. Dowodem na zainteresowanie ze strony głównych koncernów jest kupno Genzyme za 20 mld dol. przez francuski Sanofi w 2011 roku. Dwa tygodnie temu GlaxoSmithKline podpisał umowę o partnerstwie z amerykańską firmą Amicus, specjalizującą się w lekach nowej generacji na chorobę Fabry’ego. Opracowywanie leków sierocych stało się opłacalne nie tylko z powodu współfinansowania państw.

Organizacje społeczne pomagają w kontaktach pomiędzy pacjentami a ośrodkami badawczymi: służy to lepszemu zrozumieniu choroby, obniża koszty poszukiwania chętnych do udziału w testach klinicznych i zwiększa zwroty z opracowywanych leków. Z punktu widzenia organów kontrolnych leki sieroce pomogły stworzyć szybszy proces warunkowego zatwierdzania w oparciu o niepełne dane. W zamian firmy farmaceutyczne muszą monitorować stan pacjentów poddawanych leczeniu i zobowiązać się do wycofania medykamentu z rynku w razie pojawienia się poważnych skutków ubocznych.

Jednak medal ma drugą stronę. Koncerny po opracowaniu przy współudziale państwowych pieniędzy leku sierocego dla niewielkiej grupy docelowej lekko modyfikowały preparat i sprzedawały go równie drogo większej grupie pacjentów. W czasie gospodarczej prosperity często patrzono na ten proceder przez palce. W czasie kryzysu odpowiedzią rządów na nieetyczne postępowanie firm jest zmniejszenie dotacji.

Niepewna przyszłość

Niepokoi nas zanik finansowania. Kilka lat temu władze bały się pacjentów, teraz to się zmieniło – mówi Wills Hughes-Wilson ze szwedzkiej firmy Orphan Biovitrum, opracowującej leki na rzadkie choroby, w tych alkaptonurię. – Biorąc pod uwagę alternatywę, którą często jest stała opieka nad pacjentem, ceny leków nie są wygórowane. Nasze zyski wynoszą tylko 2 – 3 proc. ponad zainwestowany kapitał. Gdyby były niższe, nie miałbym żadnych argumentów w rozmowach z akcjonariuszami i musiałbym zamknąć firmę – mówi Angus Russel, dyrektor wykonawczy Shire, kolejnej firmy specjalizującej się w lekach sierocych.

Yann Le Cam zgadza się, że ceny niektórych leków sierocych wydają się być zbyt wysokie, choć w większości przypadków są usprawiedliwione. Według jednej z niedawnych ocen ogólne koszty leczenia rzadkich chorób osiągną w 2016 roku poziom 4,6 proc. wszystkich wydatków na leki w Unii Europejskiej. – Jeśli władze przestają dbać o obywateli z powodu gorszej sytuacji finansowej, każdy jest zagrożony – podkreśla Le Cam. Obecnie trwają rozmowy między przedstawicielami branży a władzami państw, które mają rozszerzyć prace nad nowymi lekami w Unii Europejskiej. To może pomóc zwiększyć tempo badań i obniżyć ceny leków. Jeśli rozmowy nie odniosą sukcesu, leki sieroce mogą zniknąć w momencie, kiedy właśnie zaczęły przynosić korzyści.