Eksperci z University of Sheffield opracowali cząsteczkę, która hamuje rozwój otępienia czołowo-skroniowego (FTD) i stwardnienia zanikowo-bocznego (ALS).
Mowa o specjalnym peptydzie (peptydy to cząsteczki podobne do białek, ale dużo mniejsze), który wnika do komórek i blokuje transport wadliwego RNA, przyczyniającego się do produkcji toksycznych białek odpowiadających za powstawanie obu chorób.
Zdaniem naukowców peptyd będzie można podawać doustnie lub w inny nieinwazyjny sposób, np. w postaci spreju do nosa.
„Kiedy przetestowaliśmy nasze innowacyjne podejście, dodając peptyd do karmy podawanej muszkom owocowym, nie tylko zablokował on transport szkodliwych mutacji powodujących ALS i FTD do jąder komórkowych, ale poprawiło się działanie układu nerwowego owadów” - mówi prof. Guillaume Hautbergue, autor pracy, która ukazała się w piśmie „Science Translational Medicine”.
„Koncepcja użycia peptydów, aby blokować destrukcyjne mutacje otwiera ekscytującą, nową drogę, która dotąd nie była badana” - dodaje.
FTD powstaje, gdy komórki nerwowe w płatach czołowych i skroniowych ulegają zniszczeniu. Choroba najczęściej dotyka osoby w wieku 45-65 lat, wpływając na zachowanie, osobowość, język, zdolności ruchowe. Odpowiada ona za 8 do 10 proc. wszystkich przypadków demencji. Obecnie nie ma na nią lekarstwa.
ALS niszczy neurony odpowiadające za ruch, więc chory traci zdolność chodzenia, mówienia, a w końcu nawet oddychania. Na chorobę cierpią ok. 3 osoby na 100 tys. Jedną ze znanych osób, którą choroba dotknęła był Stephen Hawking. Także nie ma na nią specyficznego leku.
Więcej informacji na stronach: https://www.sheffield.ac.uk/neuroscience-institute/news/scientists-discover-how-prevent-death-nerve-cells-most-common-genetic-forms-mnd-and-dementia, https://www.science.org/doi/10.1126/scitranslmed.abo3823 (PAP)
Marek Matacz
