Dotyczą one promila populacji, ale ich leczenie jest niezwykle kosztowne – nawet 3,5 mln zł rocznie na jednego pacjenta. Resort postanowił sprawdzić, czy są one skuteczne. Dziś Rada Przejrzystości Agencji Oceny Technologii Medycznych będzie decydować o leczeniu 20 dzieci z chorobą Huntera. Lekarze zaopiniują efekty działania leku stosowanego w tej chorobie. Jeżeli werdykt będzie negatywny, terapia przestanie być finansowana.
Ministerstwo przekonuje, że nie chce finansować mało skutecznego leczenia. – Koszt refundacji preparatem Elaprase dla ok. 20 pacjentów w 2012 r. wyniósł ok. 25 mln zł – informuje rzecznik Krzysztof Bąk. – Odebranie enzymu to dla naszych dzieci śmierć – odpowiada Lidia Kiersztyn, matka 12-letniego Ludwika chorego na zespół Huntera, czyli mukopolisacharydozę typu II. Organizm cierpiących na to schorzenie nie produkuje jednego z enzymów, jego brak zaś powoduje uszkodzenia układu nerwowego, organów wewnętrznych, zwyrodnienie kości.
W piątek pani Lidia protestowała pod AOTM wraz z innymi rodzinami. Napisała też dramatyczny list do prezydenta Bronisława Komorowskiego, w którym błaga o pomoc. Jak opisuje, widzi poprawę stanu zdrowia u syna. Po trzech miesiącach terapii wątroba jej syna zaczęła się zmniejszać do normalnych rozmiarów, a Ludwik zaczął samodzielnie chodzić i łapać kontakt ze światem. Dodaje też, że kilkoro dzieci po przerwaniu terapii zmarło. Skuteczność leku trudno ocenić. Badania wskazują, że przedłuża życie, ale z powodu małej liczby pacjentów nie były one prowadzone na szeroką skalę. Obecnie w Polsce żyje jeden pacjent powyżej 30. roku życia oraz dwóch starszych niż 20 lat. Reszta to dzieci.
>>> Czytaj też: Nie będą cię leczyć, dopóki nie zaczniesz umierać
Jednak zdaniem prof. Mieczysława Walczaka, przewodniczącego zespołu koordynacyjnego ds. chorób ultrarzadkich, terapia jest tylko półśrodkiem. – Nikt nie zamierza zabierać terapii, która daje cień szansy pacjentom. W tym przypadku u wielu chorych nie zaobserwowano jednak żadnej poprawy – mówił prof. Walczak w rozmowie z Dziennikiem.pl. Jego zdaniem pieniądze – zamiast na leki – powinny być przeznaczone na pomoc rodzinie i rehabilitację. Sęk w tym, że AOTM już kilka razy pozytywnie opiniowała lek, który został dzięki temu włączony do programu finansowanego przez Narodowy Fundusz Zdrowia.
Teraz ministerstwo chce się jednak wycofać z jego refundacji. Resort zwrócił się z takim wnioskiem do Rady Przejrzystości AOTM po raz pierwszy, odkąd ówczesna minister Ewa Kopacz otworzyła program leczenia chorób ultrarzadkich. Skutkiem negatywnej decyzji będzie pozbawienie leczenia wszystkich pacjentów, także tych, którym Elaprase pomaga. Nieoficjalnie dowiedzieliśmy się, że ocena terapii Huntera jest początkiem przeglądu terapii stosowanych w chorobach rzadkich i ultrarzadkich. Ministerstwo zastanawia się nad zmianą sposobu finansowania leczenia. Na razie trwają prace koncepcyjne, jedną z opcji jest stworzenie osobnego funduszu, oddzielonego od puli przeznaczonej na refundację reszty leków. W 2011 r. NFZ zapłacił za leczenie najbardziej kosztownych chorób 185,3 mln zł, czyli 4,45 proc. kosztów świadczeń opieki zdrowotnej. Znaczna część tych środków dotyczyła właśnie chorób rzadkich.
>>> Czytaj też: Przelicz zdrowie na złotówki. Wywiad z Kariną Jahnz-Różyk
