Resort zdrowia miał miesiąc na ponowne rozpatrzenie wniosku z prośbą o leczenie. Najpierw wydłużył ten czas o kolejne 30 dni, by ostatecznie wydać odmowę. Tym razem podstawą nie był już art. 39 (dotyczący formalności), jak w decyzji, którą podważył NSA, lecz art. 12 tej samej ustawy (dotyczący głównie kwestii medycznych). Resort uzasadnia, że lek jest zbyt drogi – kosztuje ok. 1,5 mln zł – i nie ma pewności, że terapia rzeczywiście będzie skuteczna.

Walka rodziców z urzędnikami trwa już półtora roku. Za chwilę będzie za późno – chłopiec przestanie chodzić, a wtedy już nie będzie się kwalifikował do terapii. – Choroba rozwija się szybciej, niż zapadają decyzje administracyjne – skarży się Anna Nycz, matka chłopca.

Paweł cierpi na dystrofię mięśniową. Chorzy na tę chorobę w wieku kilkunastu lat przestają chodzić, potem ruszać rękami i samodzielnie jeść. Dożywają zazwyczaj dwudziestu paru lat.

Do tej pory jedyną terapią było podawanie sterydów, które spowalniają postępy przypadłości. Jednak w 2014 r. w Europie zarejestrowano lek wymierzony w konkretną mutację genu (którą akurat ma Paweł) i który wydłuża o kilka lat życia sprawność chorych. W 2015 r. rodzice chorego chłopca wnioskowali o sprowadzenie leku. Ministerstwo odmówiło, zasłaniając się brakiem pieniędzy na preparat, który jest dostępny w ramach importu docelowego.

Reklama

Wojewódzki sąd administracyjny stwierdził następnie, że resort zdrowia nie ma racji i ma obowiązek sprowadzić lek. Ministerstwo złożyło kasację, a sprawa trafiła do NSA. Na tym etapie przyłączył się do niej rzecznik praw obywatelskich. – Naczelny Sąd Administracyjny wydał wyrok na korzyść pacjenta, utrzymując w mocy orzeczenie WSA – tłumaczy nam mec. Marta Balcerowska z kancelarii Domański Zakrzewski Palinka, która prowadziła sprawę.

Jak już pisaliśmy na łamach DGP, to nie pierwsza sytuacja, w której Ministerstwo Zdrowia obchodzi wyroki sądu. W 2015 r. resort odmówił leczenia jedenastoletniego wówczas Kacpra z zespołem TRAPS. W tym wypadku NSA również wydał wyrok korzystny dla pacjenta.

Rzecznik Praw Obywatelskich zaniepokojony

Ministerstwo Zdrowia, wykorzystując kruczki prawne, powtórnie odmówiło finansowania kosztownego leczenia. Wcześniej resort odwoływał się do jednego paragrafu. A kiedy sąd – o czym pisaliśmy – po blisko 2-letniej batalii wykazał, że nie ma racji, zmienił zdanie i wydał nową negatywną decyzję, powołując się na inne przepisy. – Z jednej strony ministerstwo wydłużyło czas rozpatrywania sprawy. Z drugiej wyłączyło stronę z postępowania, zasłaniając się pilnym trybem ze względu na stan zdrowia pacjenta – tłumaczy DGP Zuzanna Rudzińska-Bluszcz z Biura Rzecznika Praw Obywatelskich.

Rodzice dowiedzieli się o chorobie, kiedy Paweł miał trzy lata. Niepokoiło ich, że rusza się wolniej niż inne dzieci. Badania krwi potwierdziły chorobę genetyczną mięśni. – I to niestety tę cięższą, śmiertelną odmianę – mówi nam mama chłopca Anna Kalicka-Nycz. Diagnoza była dramatyczna: powolny zanik mięśni i najczęściej śmierć przed 20. rokiem życia z powodu uduszenia lub choroby serca. Obecnie chłopiec ma osiem lat i jeszcze chodzi. Jest w drugiej klasie i nie ma problemów z nauką.

Paweł dostaje sterydy, a w utrzymaniu formy pomaga mu rehabilitacja, która odbywa się trzy razy w tygodniu. – Prywatnie, bo trudno znaleźć w ramach Narodowego Funduszu Zdrowia osobę, która będzie wiedziała, co się robi w takim przypadku – uzupełnia mama. Za kilka lat chłopca najpewniej czeka wózek inwalidzki. – Paweł na razie nie wie, o co chodzi. Pyta, czy będzie mógł zostać strażakiem. A my czekamy, aż pojawi się jakiś lek – opowiada Anna Kalicka-Nycz. Teraz jej jedynym marzeniem jest zatrzymanie czasu w chwili, kiedy jeszcze jest dobrze. Dlatego walczą z mężem o lek, który może przedłużyć ten stan nawet o kilka lat. Jeżeli Paweł znajdzie się na wózku, nie będzie się już kwalifikował do terapii.

Tymczasem w 2014 r. Europejska Agencja Leków (EMA) dopuściła do obrotu środek, który spowalnia rozpad mięśni. Na razie jest to warunkowe dopuszczenie, ponieważ liczba chorych jest mała i badania kliniczne wciąż trwają. Firma ma dostarczyć wyniki trzech faz, na razie nie przedstawiła ostatniej. Jednak EMA uznała, że korzyści płynące z podawania leku przewyższają ryzyko jego stosowania. Badania trwają także w Polsce, ale chłopiec się do nich nie dostał, gdyż w momencie naboru był za młody. – Warunkiem było skończenie siedmiu lat, a Pawełek miał sześć. Kilku chłopców dostaje ten lek dzięki temu, że znaleźli się w badaniu – mówi Anna Kalicka-Nycz.

Resort szacuje, że w Polsce jest jedynie 28 chłopców, którym ten lek mógłby pomóc. Rodzice Pawła prosili więc ministerstwo o sprowadzenie go z zagranicy w ramach importu docelowego. Resort zgodził się, żeby lek kupili sami, ale odmówił sfinansowania go. Koszt 1,5 mln złotych jest dla rodziców nie do pokrycia. W międzyczasie producent złożył wniosek o objęcie preparatu refundacją. W grudniu 2016 r. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) wydała opinię negatywną.

AOTMiT uzasadniała, że nie skończyły się badania kliniczne, a wykazana skuteczność nie jest aż tak wysoka. Podkreślała także wysoką cenę preparatu i fakt, że nie wszystkie państwa zgodziły się na refundację. Odmówiła na przykład Wielka Brytania, a z krajów o podobnym poziomie bogactwa terapię refinansują tylko Węgrzy. To jednak nieprawda. Jak ustalił DGP, także w Czechach koszt leczenia jest pokrywany przez ubezpieczyciela. – Uprawniony lekarz może wpisać chorego do terapii. W zeszłym roku zakwalifikowano czterech chłopców, teraz jest ich więcej – mówi nam Kateřina Guske z czeskiej fundacji zajmującej się pacjentami z dystrofią mięśni. W bogatszych Niemczech lek jest refundowany i dostępny w aptece.

W styczniu Ministerstwo Zdrowia, odmawiając pomocy rodzicom Pawła, powoływało się na argumenty AOTMiT. Wyliczało, że z dziewięciu kryteriów pozwalających na wydanie decyzji pozytywnej spełnione są tylko dwa; chłopiec ma chorobę, która może być tym lekiem leczona, a terapia jest bezpieczna. Jednak ani cena, ani wiarygodność badań, ani relacja korzyści do ryzyka nie zostały spełnione. – Złożyliśmy wniosek o ponowne rozpatrzenie naszego wniosku – mówi nam mecenas Marta Balcerowska z kancelarii Domański Zakrzewski Palinka, pełnomocnik chłopca. Jeżeli otrzymają kolejną odmowę, ponownie pójdą do sądu. Sprawę monitoruje również Biuro Rzecznika Praw Pacjenta, które przystąpiło do sprawy, gdy trafiła do Naczelnego Sądu Administracyjnego. Nieoficjalnie wiemy, że ministerstwo postara się znaleźć wyjście z sytuacji. Na razie urzędnicy umówili się na spotkanie z producentem.

>>> Polecamy: Wykańcza nas długotrwały stres zawodowy. To powód ponad połowy nieobecności w pracy