Subskrybuj nas na Youtube
Zapisz się na newsletter
Lek zaczyna się od obserwacji - od cząsteczki do pomysłu na lek
Proces tworzenia leku zaczyna się w laboratoriach, jednak jego droga nie jest tak prosta, jak mogłoby się wydawać. Naukowcy najpierw poszukują substancji, która wpłynie na daną chorobę lub jej objawy. Chodzi np. o sytuacje, w której dana substancja będzie w stanie np. zatrzymać proces namnażania komórek nowotworowych. Często oznacza to badanie tysięcy różnych cząsteczek, które mogą być skuteczne, podczas gdy tylko nieliczna grupa będzie realnym kandydatem.
Istotne jest także to, jakim rodzajem leku będzie opracowywane rozwiązanie. Nie musi być to bowiem standardowa pigułka, bo może być to np. cała terapia biologiczna, leczenie genowe lub szczepionki. To właśnie na tym etapie, kiedy już dana wizja leku (oparta o to, co ustalą naukowcy) zostanie opracowana, można przejść do czegoś, co nazwać można drugą fazą jego powstawania. Wówczas do produkcji dochodzą aspekty czysto prawne.
Już na tak wczesnym etapie dany lek może zostać opatentowany, co daje danej firmie wyłączne prawo do korzystania z wynalazku przez konkretny okres. Przeważnie patenty przyznawane są na 20 lat, jednak w przypadku leków czas ten jest znacznie wydłużony. O powodach takiego stanu rzeczy opowiemy sobie jednak nieco później.
W tym momencie najważniejsze jest, aby, dany koncern zapewnił sobie zabezpieczenie przed sytuacją, w której konkurencyjna spółka nie wprowadzi identycznego leku. Sam proces patentowania leków jest jednak dosyć kontrowersyjny, bo de facto daje on danej firmie monopol na daną substancję. To zaś sprawia, że może ona windować koszty cen danych terapii do niebotycznych kwot.
Z drugiej strony jest to jednak kwestia samego interesu koncernów. Proces opracowania nowego preparatu jest nie tylko procesem kosztownym (badania, działania prawne, testy), ale też niezwykle ryzykownym. W końcu na każdym z tych etapów jego produkcja może upaść ze względu na szkodliwość. Nie są odosobnione przypadki, gdy na ostatnim etapie opracowywania lek okazywał się dawać te same skutki, co inny produkt, który był już na rynku. Z tego też powodu patentowanie leków jest pewnego rodzaju motywacją, która sprawia, że koncerny nie boją się aż tak bardzo inwestować w badania i rozwój nowych leków.
Patentowanie leków jeszcze przed badaniami
Co dosyć istotne - patenty w przemyśle farmaceutycznym zgłasza się jeszcze przed testowaniem ich na ludziach. Wynika to z prawnych aspektów, a dokładniej zasady nowości. Jeśli dana firma ujawni informacje o danej cząsteczce za sprawą np. artykułu naukowego lub innej publikacji, może stracić prawo do jej opatentowania. Dotyczy to sytuacji, gdy artykuł pojawi się przed opatentowaniem leku.
Wyjątkiem w tej sytuacji może być sytuacja, gdy coś zostanie zaprezentowane podczas wystaw. Wówczas wynalazca ma prawo opatentować swój wynalazek do pół roku od momentu przedstawienia jej. W przemyśle farmaceutycznym nie musi to jednak znajdować dość częstego zastosowania.
Co bardzo ważne - zgłoszenie patentu jest momentem, kiedy rozpoczyna się realny etap badań przedklicznicznych. Są to procedury testów na komórkach lub zwierzętach. Dzięki temu naukowcy są w stanie ocenić, czy dana substancja jest w ogóle skuteczna. Polega to np. na wywoływaniu nowotworów u danej grupy szczurów i ocena, jak dobrze ów preparat sobie radzi i czy spełnia założenia, które są przed nim postawione. I warto też wspomnieć, że jest to moment, w którym wiele preparatów i substancji odpada już na tym etapie. Bo nawet jeśli ich działanie jest skuteczne np. w walce z nowotworami, to jego szkodliwość dla organizmu może być nieopłacalna w dłuższej perspektywie czasu.
Badania kliniczne leków - trzy etapy weryfikacji na ludziach
Prawdziwe ryzyko pojawia się jednak w momencie, gdy dany lek przejdzie przez etap badań przedklinicznych. Jeśli jego wyniki są obiecujące, wówczas można przejść do badań klinicznych. Wówczas to preparaty zaczynają być testowane nie na komórkach lub szczurach, a bezpośrednio na ludziach. Cały ten proces podzielony jest na trzy etapy.
W pierwszej fazie dobiera się niewielką grupę ochotników. W trakcie tego badania skupiają się na bezpieczeństwie oraz tolerancję leku. To tutaj oceniane jest ryzyko, czy dany lek - w kontakcie z ludzkim organizmem - nie będzie wywoływać reakcji, które sprawią, że jego zastosowanie będzie przynosić więcej szkód, niż realnego pożytku.
Drugim etapem są testy skuteczności u pacjentów i ustalanie optymalnej dawki leku. W tej fazie naukowcy oceniają, jak dany preparat działa na pacjentów i jakie dawkowanie leku jest odpowiednie.
Ostatnim etapem badań jest sprawdzanie działania leku na szerokiej grupie pacjentów. Mowa tutaj o setkach lub nawet czasem tysiącach osób. Najczęściej faza ta polega na porównaniu działania leku z placebo lub standardowym leczeniem danej choroby. Jest to często moment krytyczny, bo mowa o najdroższej i ryzykownej fazie projektu. Jeśli wynik nie spełnia oczekiwań na tym etapie, to praktycznie cała dotychczasowa praca może zostać całkowicie zniwelowana.
Rejestracja leku i produkcja
Zakładając, że dany preparat przejdzie wszystkie dotychczasowe kroki, to i tak nie oznacza automatycznie sprzedaży. Firma, która zgłasza dany lek, musi przedstawić odpowiedniemu regulatorowi (EMA w Unii Europejskiej) pełną dokumentację danego leku. Zadaniem urzędu jest ocena tego, czy dany preparat rzeczywiście jest skuteczny i czy ryzyko jego używania nie jest czasem zbyt wysokie w stosunku do korzyści. W przypadku pozytywnego rozpatrzenia lek może być formalnie dopuszczony do obrotu.
Ale potencjalne ryzyko niewprowadzenia leku na rynek istnieje też na tym etapie. Produkcja leku na skalę hurtową jest także obarczona pewnym ryzykiem. Bo sam proces wytwarzania musi spełniać rygorystyczne normy produkcji, a każda partia leku jest kontrolowana pod kątem stabilności, bezpieczeństwa i czystości.
Do tego dochodzi też aspekt finansowy. Niejednokrotnie okazuje się bowiem, że sama produkcja jest na tyle kosztowna, że nie opłaca się wprowadzać jej na skalę hurtową. Jak więc widać, nawet przejście wszystkich procedur, obowiązków i wymogów nie sprawia, że dany lek ostatecznie trafi do sprzedaży.
Jak powstają współczesne leki - podsumowanie
Jak widać - proces powstawania leków jest wieloetapowy, obarczony ryzykiem niepowodzenia w praktycznie każdej fazie. Wszystko to sprawia też, że trwa on nawet kilkanaście lat. To też sprawia, że patenty na leki mogą ulec przedłużeniu o kolejne 5 lat. W ten sposób dodatkowo zabezpieczone są interesy koncernów. W ten sposób zapewniają oni sobie dochód ze sprzedaży konkretnego leku przez dłuższy czas. Tłumaczy to jednak, dlaczego o przełomowych lekach, o których dowiedzieliśmy się stosunkowo niedawno, będziemy mogli usłyszeć dopiero za kilka lat i to pod warunkiem, że wszystko pójdzie z planami jego wynalazców.
