Co to są choroby ultrarzadkie ?
Choroby ultrarzadkie to schorzenia występujące z częstotliwością 1 na 50 000 osób albo rzadziej. Zazwyczaj mają podłoże genetyczne, ciężki i przewlekły przebieg oraz prowadzą do niepełnosprawności. Diagnozowanie i leczenie jest skomplikowane i wiąże się z dużymi kosztami. Kwalifikowaniem pacjentów do programów lekowych zajmuje się Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich powoływany przez Narodowy Fundusz Zdrowia.
Stanowisko Trybunału Konstytucyjnego
Trybunał Konstytucyjny w ramach problemu wskazanego przez Rzecznika Praw Obywatelskich zauważył, iż funkcjonowanie Zespołu Koordynacyjnego ds. Chorób Ultrarzadkich nie ma oparcia w ustawie, a jedynie w aktach wewnętrznych. Natomiast zgodnie z przepisami Konstytucji RP warunki i zakres udzielanych świadczeń opieki zdrowotnej finansowanej ze środków publicznych powinien być określony w ustawie. Trybunał Konstytucyjny w 2018 roku podkreślił, iż konieczne jest usunięcie powyższej luki prawnej.
Jak sytuacja wygląda w praktyce ?
Leczenie chorób ultrarzadkich podlega innym, dość sztywnym regułom. Bezpłatne leki są dostępne jedynie w ramach obowiązujących w danym okresie programów lekowych. Nie jest możliwe jakiekolwiek odwołanie się od stanowiska Zespół Koordynacyjny ds. Chorób Ultrarzadkich ani też uzupełnienia złożonego wniosku gdyby następnie zmieniły się zasady kwalifikacji.
Wyłączenie z programu leczenia z uwagi na jego koszty przekraczające milion złotych nie daje praktycznie pacjentom szansy na uzyskanie dostępu do adekwatnych do schorzenia terapii. Natomiast tacy chorzy z uwagi na wiek i stan zdrowia, tym bardziej powinni podlegać szczególnej ochronie państwa. Alternatywą są zbiórki publiczne, gdzie często czas zebrania odpowiedniej kwoty w krótkim terminie ma istotne znaczenie.
Działania Rzecznika Praw Obywatelskich
Rzecznik Praw Obywatelskich od wielu lat podejmuje działania mające na celu objęcie stałą ochroną pacjentów cierpiących na choroby ultrarzadkie. W czerwcu odbyło się poświęcone problemowi posiedzenie Komisji Ekspertów ds. Zdrowia przy Rzeczniku Praw Obywatelskich. Wzięli w nim przedstawiciele środowiska medycznego.
Najważniejsze kwestie związane z programami lekowymi
Podniesiono, że w ramach reumatologii funkcjonuje dziewięć programów lekowych, ale w 2022 roku leczonych było zaledwie 1,8 % pacjentów cierpiących na reumatoidalne zapalenie stawów. Ilość świadczeń rośnie, lecz nie nadążają za tym środki finansowe. Największym wyzwaniem jest wyczerpywanie kontraktów w trakcie roku, już po sześciu miesiącach terapii. Dodatkowo szpitale borykają się nierozliczonymi kwotami za nadwykonania za leki oraz za świadczenia dotyczące obsługi programu lekowego wykonane ponad limit umowy. Są nimi badania diagnostyczne, monitorowania terapii, jednodniowe hospitalizacje. Kontrakty świadczeniodawców są niedostosowane do rzeczywistych potrzeb zdrowotnych pacjenta. Dodatkowo lekarze muszą prowadzić zarówno dokumentację szpitalną jak i w systemie monitorowania programów lekowych co jest obciążeniem o charakterze biurokratycznym. Natomiast programy lekowe są dla wielu pacjentów jedyną szansą na poprawę zdrowia i jakości życia. W praktyce możliwość brania w nich udziału bardziej zależy od sytuacji finansowej szpitala i regionu niż od wskazań medycznych.
Programy lekowe są w Polsce świadczeniami gwarantowanymi, lecz mało czytelnymi dla pacjentów i słabo rozumianymi. Brak jest informacji o programach lekowych zarówno sposobach zakwalifikowania jak i dostępności oraz ośrodkach realizujących. Zwrócono uwagę, że programy lekowe które pierwotnie miały obejmować niewielką grupę pacjentów z najdroższymi terapiami innowacyjnymi dotyczą setek tysięcy chorych i nowoczesnych terapii.
